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Durch die Injektion Spiraza hoffen viele Patienten mit SMA auf eine Besserung ihrer Erkrankung. - © Symbolbild Pixabay
Durch die Injektion Spiraza hoffen viele Patienten mit SMA auf eine Besserung ihrer Erkrankung. | © Symbolbild Pixabay

Gesundheit Teure Medikamente sorgen für Hoffnungen bei Muskelschwund-Patienten

Nusinersen ist die erste Therapiemöglichkeit für Patienten mit Spinaler Muskelathrophie. Doch mit der Spritze sind erhebliche Kosten für die gesetzlichen Krankenversicherung verbunden

Andrea Sahlmen
12.09.2019 | Stand 12.09.2019, 19:29 Uhr

Bielefeld. „Ihre Tochter ist unheilbar krank, und es wird auch nie eine Therapie für sie geben." Nora ist 19 Monate alt, als ein Arzt dies zu ihrer Mutter sagt. Familie Welsch aus der Nähe von Heidelberg erhält die Diagnose Spinale Muskelathrophie (SMA), im Volksmund auch als Muskelschwund bekannt. Die Erkrankung hat ihren Ursprung im Rückenmark und sorgt für eine Verkümmerung der Muskulatur. Nora lernt nie allein laufen, für längere Strecken draußen nutzt sie einen Elektrorollstuhl, und ihre Lebenserwartung ist verkürzt. Doch jetzt ist Nora 26 Jahre alt, und es gibt Hoffnung für sie und rund 1.500 Patienten in Deutschland. „Ich hätte nie damit gerechnet, dass es eines Tages ein Medikament für mich geben wird", ist sie selbst überrascht. Doch dank modernster Forschung ist ein erster Wirkstoff auf den europäischen Markt gekommen, der Menschen mit SMA helfen kann. Jede Spritze kostet 95.000 Euro Nusinersen (Handelsname „Spinraza") vom US-amerikanischen Biotechnologiekonzern Biogen erhielt im Jahr 2017 die Zulassung in Deutschland. Doch das Medikament hat Nachteile: Eine unangenehme Behandlung, unter Umständen starke Nebenwirkungen durch die Gabe und einen hohen Preis. Die Behandlung kostet, je nach Lebensdauer des Patienten, Millionen. Bei dem Produkt Spinraza handelt es sich um eine Spritze, die dem Patienten per Lumbalpunktion durch die Wirbelsäule verabreicht wird. Zu Beginn der Therapie muss Spinraza in kurzen Abständen gespritzt werden, danach alle vier Monate. Eine Dosis kostet rund 95.000 Euro, somit liegt die Therapie im ersten Behandlungsjahr bei mehr als 600.000 Euro, für jedes weitere Jahr sind Kosten um die 300.000 Euro notwendig. Forschung mit unternehmerischem Risiko verbunden Viel Geld, über das sich auch die junge Patientin Gedanken macht. „Es ist schwer für jemanden wie mich zu beurteilen, ob der Preis gerechtfertigt ist", sagt Nora, nachdem sie die ersten drei Punktionen hinter sich gebracht hat. „Mir kommt es schon sehr viel vor, und da fragt man sich natürlich schon, ob das ethisch noch vertretbar ist." Die Firma Biogen, die seit 1997 eine Niederlassung in der Nähe von München hat, verteidigt den hohen Preis. „Biopharmazeutische Forschung für hochkomplexe Krankheiten ist langwierig, mit hohen unternehmerischen Risiken verbunden und sehr teuer – vor allem wenn es sich dabei um seltene Erkrankungen handelt", sagt Stefan Schneider, Sprecher von Biogen in Deutschland. Um Medikamente für Patienten mit seltenen Erkrankungen herzustellen, brauche es nicht nur eine anspruchsvolle Spitzenforschung, sondern auch Anreize für Unternehmen, den risikoreichen Weg zu gehen. Spinraza liefert "erhebliche Zusatznutzen" für Patienten „Nur wirtschaftlich gesunde Unternehmen sind in der Lage, in Forschungsprojekte zu investieren, um Krankheiten wie die SMA besser behandeln oder eines Tages sogar heilen zu können", so Schneider. Darüber hinaus reflektiere Nusinersen den hohen Nutzen des Arzneimittels für Säuglinge, Kinder und Erwachsene mit einer bisher unbehandelbaren Krankheit. Das bescheinigte dem Unternehmen Biogen auch der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA). Der „erhebliche Zusatznutzen" gelte für die meist besonders schwer betroffenen Patienten mit infantiler (früh einsetzender) SMA. Für Patienten wie Nora, die eine SMA Typ 2 haben, bescheinigt der GBA dem Medikament immerhin einen „beträchtlichen Zusatznutzen". Heftige Nebenwirkungen durch Lumbalpunktion Doch wie die Wirkung bei Nora sein wird, ist noch nicht abzusehen. „Ich hoffe, dass es in irgendeiner Weise wirkt", sagt die 26-Jährige. Aktuell merke sie noch nichts. „Es wäre toll, wenn sich die Krankheit nicht weiter verschlechtert oder sogar aufgehalten werden könnte." Das I-Tüpfelchen wäre eine spürbare Verbesserung. Doch für die Chance auf eine Besserung muss die junge Frau viel auf sich nehmen. Nach der dritten Gabe im Universitätsklinikum Gießen hat Nora starke Kopfschmerzen und muss sich oft übergeben. Keine seltenen Nebenwirkungen der Lumbalpunktion. Aus diesem Grund muss sie nach jeder Injektion sechs Stunden flach liegen, erst am nächsten Tag darf sie wieder nach Hause. Herausforderung für Krankenkassen Dennoch ist sie dem deutschen Sozialsystem dankbar, dass sie die Möglichkeit hat, das teure Medikament zu bekommen. Denn viele SMA-Patienten in anderen Ländern müssen ihre Therapie selbst zahlen. „Das wäre absolut unmöglich", sagt Nora. Auf die Krankenkassen kommen allerdings nun hohe Kosten zu. „Gerade gentherapeutische Arzneimittel stellen die gesetzliche Krankenversicherung vor große Herausforderungen", bestätigt Ann Marini, Sprecherin vom Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherung. Ohne Nutzen und Risiken des Medikaments richtig zu kennen, seien die Krankenkassen im ersten Jahr nach der Zulassung komplett auf die Preisfestsetzung durch den Hersteller angewiesen. Erst nach einem Jahr komme ein neu verhandelter Preis zustande. Doch der Preis ist nicht entscheidend, wenn das Medikament hilft, eine unheilbare Erkrankung aufzuhalten.

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